เด็ก Bubble Boy ใช้ชีวิตตามปกติหลังจากยีนบำบัด: ศึกษา

เด็กกว่าหนึ่งโหลที่มีโรคที่เรียกว่า “เด็กชายฟอง” ยังมีชีวิตอยู่และดีด้วยระบบภูมิคุ้มกันที่ทำงานได้เก้าปีหลังจากได้รับการบำบัดด้วยยีนเพื่อแก้ไขความผิดปกติของพวกเขา
ผู้ป่วยส่วนใหญ่เข้าโรงเรียนกับเด็กคนอื่น ๆ
อาจเป็นอันตรายถึงชีวิตหากไม่ได้รับการรักษา
ดร. โดนัลด์โคห์นศาสตราจารย์ด้านจุลชีววิทยาภูมิคุ้มกันวิทยาและอณูพันธุศาสตร์โมเลกุลและกุมารเวชศาสตร์กล่าวว่า“ สัญญาการรักษาด้วยยีนกำลังเกิดขึ้นอย่างน้อยที่สุดสำหรับโรคเหล่านี้ซึ่งผู้ป่วยจำนวนมากกำลังเดินไปรอบ ๆ เพื่อสุขภาพที่ดีเพราะพวกเขามีการบำบัดด้วยยีน ที่มหาวิทยาลัยแห่งแคลิฟอร์เนียลอสแองเจลิส
ความผิดปกติ – ภูมิคุ้มกันบกพร่องแบบรวมที่รุนแรง (SCID) – ประนีประนอมระบบภูมิคุ้มกันดังนั้นเด็กจึงไม่สามารถต่อสู้กับการติดเชื้อที่ไม่มีพิษภัยได้ตามปกติ เงื่อนไขเป็นของหายากและคำว่า “เด็กฟองสบู่” ประกาศเกียรติคุณหลังจากเด็กชายเท็กซัสที่มีสภาพที่อาศัยอยู่ในฟองพลาสติกปลอดเชื้อ
มีเพียงเด็กผู้ชายเท่านั้นที่สืบทอดยีนที่เป็นปัญหาและหลายคนที่เกิดมาพร้อมกับ SCID เสียชีวิตในวัยเด็ก
งานวิจัยสองชิ้นเผยแพร่เมื่อวันที่ 24 สิงหาคมในเวชศาสตร์การแปลวิทยาศาสตร์ รายละเอียดผลการรักษาที่ปรับเปลี่ยนยีน Kohn เขียนมุมมองที่มาพร้อมกับการศึกษา
ตามเนื้อผ้าการรักษาเพียงครั้งเดียวสำหรับ SCID คือการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดซึ่งเซลล์ภูมิคุ้มกันจากผู้บริจาคที่ตรงกันจะถูกโอนไปยังผู้ป่วย แต่มันเป็นเรื่องยากที่จะหาผู้บริจาคที่ตรงกันและถึงแม้ว่าร่างกายของผู้ป่วยอาจปฏิเสธเซลล์ที่ปลูกถ่าย
ด้วยการบำบัดด้วยยีนแพทย์จะทำการแยกไขกระดูกของผู้ป่วยออกจากเซลล์ต้นกำเนิดแยกยีนออกแล้วแก้ไขยีนและแทรกเข้าไปในผู้ป่วย William J. Bowers รองศาสตราจารย์ด้านประสาทวิทยาจากศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัยโรเชสเตอร์ในโรเชสเตอร์
สองเอกสารปัจจุบันรายละเอียดความสำเร็จของการรักษาด้วยยีนในสองกลุ่มของผู้ป่วย: เด็กชาย 10 คนที่มี X-linked SCID (SCID-X1); และอีกหกรายการที่มี ADA-SCID ซึ่งเกี่ยวข้องกับการกลายพันธุ์ของยีนที่แตกต่างกันเล็กน้อย ทุกคนมีอายุระหว่าง 6 เดือนถึง 39 เดือน
การบำบัดด้วยยีนประสบความสำเร็จในการรักษาผู้ป่วย ADA-SCID สี่ในหกคน
เด็ก SCID-X1 ทุกคนฟื้นจากโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวหนึ่งตัว เด็กชายคนนั้นกำลังอยู่ในระหว่างการให้อภัย แต่มะเร็งเม็ดเลือดขาวเป็นปัญหาของการทดลองยีนบำบัดครั้งก่อน
เมื่อปีที่แล้วนักวิจัยชาวฝรั่งเศสรายงานว่าเด็กทารกชายแปดในเก้าคนที่เกิดมาพร้อมกับ SCID-X1 ได้หายไปจากการรักษาด้วยยีน น่าเสียดายที่เกือบครึ่งหนึ่งเป็นโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลันซึ่งหนึ่งในนั้นเสียชีวิต
นักวิจัยกล่าวว่าเวกเตอร์ไวรัสที่ใช้ในการทดลองก่อนหน้านี้เปิดใช้งาน oncogene โดยไม่ได้ตั้งใจซึ่งนำไปสู่การพัฒนาของมะเร็งเม็ดเลือดขาว
การวิจัยล่าสุดหลีกเลี่ยงปัญหานี้โดยใช้เวกเตอร์ไวรัสที่แตกต่างกัน
ดร. ดาร์วินพร็อพคอพผู้อำนวยการศูนย์วิทยาศาสตร์สุขภาพวิทยาลัยการแพทย์เพื่อการปฏิรูปการแพทย์ของสกอตต์กล่าวว่า“ มีเมฆถูกโยนลงบนสนามเมื่อหลายปีก่อนและพวกเขาก็แก้ปัญหาได้อย่างดี” สีขาวในวิหารเท็กซัส อาจเป็นโรคทางพันธุกรรมอื่น ๆ ได้
“ ฟิลด์นี้เกิดขึ้นพร้อมกับคำสัญญามากมายจากนั้นก็กระแทกสองสามครั้งและตอนนี้… เราเริ่มเห็นความสำเร็จเหล่านี้มากขึ้นเรื่อย ๆ ” Bowers กล่าวเสริม

ใส่ความเห็น

อีเมลของคุณจะไม่แสดงให้คนอื่นเห็น ช่องข้อมูลจำเป็นถูกทำเครื่องหมาย *

*